曼徹斯特大學 NHS 基金會信託（MFT）是英國國民健康服務體系（NHS）中最大的醫療信託之一，承載著為曼徹斯特及周邊地區數百萬人提供綜合性醫療服務的重任。作為醫療創新和尖端科研的領軍者，MFT 在 2019 年實現了一項里程碑式的突破——成功開發並應用新型基因療法，治癒了一名罕見遺傳性免疫缺陷患兒。這一成果不僅鞏固了其國際地位，也為基因療法的未來發展鋪平了道路。
MFT 下屬的醫院與研究中心以跨學科合作聞名，致力於解決一些最具挑戰性的醫學問題。遺傳性免疫缺陷病是一種罕見且致命的遺傳疾病，患者通常在嬰兒期便因免疫系統無法正常工作而面臨生命威脅。傳統治療手段包括骨髓移植，但因匹配困難和移植風險，成功率相對有限。
在這一背景下，曼徹斯特大學 NHS 基金會信託執行長 Mark Cubbon 引領的 MFT 的基因治療研究團隊與相關科研機構合作，並獲得重大進展，「我們針對免疫缺陷病開發了一種革命性療法——基因編輯技術。這項研究得到了政府、學術界和製藥企業的大力支持，成為 MFT 的重要醫療進展之一。」
破解遺傳疾病密碼，創造基因治療奇蹟
MFT 的團隊採用了先進的基因編輯技術，將患者的造血幹細胞從體內取出，通過病毒載體引入健康基因以取代缺陷基因，然後將修復後的細胞重新植入患者體內，這種「體外修復」方式，能夠針對遺傳疾病的根本原因進行治療，而非僅僅緩解症狀。2019 年，MFT 的團隊成功治療了一名患有罕見免疫缺陷病（X-連鎖重症聯合免疫缺陷，SCID）的男孩。這名患者因疾病無法對普通感染作出免疫反應，生活質量極低且預期壽命有限。基因療法不僅讓其免疫系統重建，還使他能夠過上與同齡人無異的生活。
對患者家庭來說，這一療法是改變命運的救命稻草。患兒的母親在接受《曼徹斯特晚報》採訪時表示，這項治療不僅拯救了孩子的生命，也讓一家人重獲生活希望。醫療團隊則指出，這樣的成功案例進一步激勵了他們開展更多基因療法研究的決心。
基因療法的成功引發了醫療界和公眾對「未來醫療」的熱議。越來越多的家庭開始對基因編輯技術抱有希望，期待其能為更多遺傳性疾病提供治療方案，基因療法的潛力不僅局限於免疫缺陷病，還包括囊性纖維化、血友病以及某些類型的癌症， Mark Cubbon 認為這一技術代表著醫學正從「對症治療」向「根本修復」轉型：
「我們計畫擴展其臨床試驗範圍，並探索如何降低技術成本，使更多患者能夠負擔這類治療，讓更多使用醫療的人受益。」
從治療到永續，重新定義未來醫療
《泰晤士報》指出，MFT 的基因療法突破是「醫療史上的一次重大進展」，這項治療在全球首次實現了長期免疫功能的恢復，且未出現嚴重副作用，為未來大規模臨床應用提供了寶貴數據。該報預測，此技術在未來十年內將徹底改變遺傳病的治療方式，並呼籲政府和企業加大投資力度，推動基因療法的廣泛應用。同時，這項技術具備永續發展潛力——這樣的治療方式是要根本性解決疾病，而非依賴長期藥物治療，改善了患者生活，並大幅減少了醫療資源的長期消耗。
《曼徹斯特晚報》以患者家庭的視角，描述了基因療法如何為患兒和家庭帶來新的希望。該報讚揚 MFT 團隊在醫學創新中的傑出貢獻，並特別提到這項療法不僅挽救了生命，也讓一家人重新看到了未來的光明，該報還指出，MFT 的基因療法探索充分展現出永續醫療的理念，這項技術解決了遺傳疾病的根本原因，避免患者長期依賴藥物的環境壓力，通過遠程監控技術，減少患者多次往返醫院的需求，藉此降低交通相關的碳排放。
Mark Cubbon 將計畫擴大基因療法的應用範圍，同時探索降低技術成本和環境影響的方法，「我們呼籲政府、企業和研究機構共同努力，推動醫療資源公平分配，確保這一療法能以負擔得起的方式造福更多患者，讓基因療法成為真正的永續醫療範例。」
基因修復的曙光，展現生命藍圖無限潛力
曼徹斯特大學 NHS 基金會信託（MFT）在基因療法領域的突破，已成為全球醫療創新的標誌性案例。這一成就不僅改變了個案患者的生命，也為全球遺傳病患者帶來了希望。隨著技術的持續進步和應用範圍的拓展，基因療法正逐漸邁向主流醫療方式，為許多以往被認為無法治癒的疾病提供了解決方案。
基因療法的發展需要不同領域共同合作，並整合多方資源。技術層面，研究人員不斷提升基因編輯的精確度，以確保治療的高度有效性與安全性。倫理方面，基因療法正引領全球醫學界展開建設性對話，制定負責任的應用標準。隨著技術成本的優化和資源分配的改善，越來越多的患者將能夠接觸到這一革新性治療。
目前，基因療法的應用已經在其他領域取得成功，並展現出令人振奮的成效。MFT 基因研究顯示出基因療法在不同醫療領域的廣闊潛力。 作為醫學創新的領航者，將繼續在這些領域發揮領導作用，推動基因療法的研究和應用，專注於拓展治療範圍，並採用更多創新方式提高治療效率和普及性，讓更多患者受益。同時， Mark Cubbon 也致力於與國際社會合作，共同制定基因編輯的倫理標準，確保技術的負責任使用：
「我們正在探索降低治療成本的方法，以提高基因療法的可及性，實現醫療資源的公平分配。通過這些努力，相信我們能為全球醫療健康的進步做出更大的貢獻。」
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